Bern, Schweiz – 15. Januar 2024 – Das weltweit führende Biotechnologie-Unternehmen CSL (ASX: CSL) hat heute bekanntgegeben, dass Swissmedic die Zulassung für HEMGENIX® (Etranacogene Dezaparvovec) erteilt hat. Es handelt sich hierbei um die erste und momentan einzige Gentherapie zur Behandlung von männlichen Erwachsenen über 18 Jahren, die an schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B (ein angeborener Faktor-IX-Mangel) leiden. HEMGENIX® bietet eine Einzeldosis-Behandlung, die es Betroffenen ermöglicht, ihren eigenen Faktor IX zu produzieren, wodurch das Risiko für Blutungen gesenkt werden kann.
Die Zulassung stützt sich auf die Ergebnisse der laufenden Phase-III-HOPE-B-Studie, der bislang umfangreichsten Gentherapie-Studie bei Hämophilie B. Die Daten aus dieser Zulassungsstudie belegen, dass HEMGENIX® die Häufigkeit von Blutungen im Jahresverlauf senkt. Dies wird durch die Bereitstellung eines funktionalen Gens erreicht, das als Anleitung für die Produktion des Gerinnungsfaktors IX in der Leber dient – einem für die Blutgerinnung entscheidenden Protein.
«Diese Zulassung durch die Swissmedic bestätigt einmal mehr das Engagement von CSL, innovative Behandlungsmöglichkeiten zu erforschen, zu entwickeln und bereitzustellen, die auf die Bedürfnisse von Menschen mit seltenen Erkrankungen zugeschnitten sind», sagte Emmanuelle Lecomte-Brisset, Senior Vice President und Head of Global Regulatory Affairs bei CSL. «Wir sind überzeugt, dass HEMGENIX® das Behandlungskonzept für Menschen mit Hämophilie B sowie für die medizinischen Fachkräfte, die sie betreuen, revolutionieren kann, indem es direkt an der Ursache der Krankheit ansetzt.»
«Mit der Zulassung von HEMGENIX® in der Schweiz erreichen wir einen bedeutenden Meilenstein für die betroffenen Patienten. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der Hämophilie-B-Gemeinschaft, um den Zugang zu dieser innovativen Behandlungsoption zu ermöglichen», so Dr. Isabelle Dahinden, General Manager Switzerland bei CSL Behring. «Wir sind stolz darauf, diese Therapie in unser Portfolio von Gerinnungstherapien aufzunehmen und freuen uns darauf, dass Hämophilie-B Patienten somit eine weitere innovative Therapieoption zur Verfügung stehen wird.
HEMGENIX® erhielt bereits die Zulassung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA), eine Autorisierung von Health Canada und die bedingte Marktzulassung von der Europäischen Kommission (EK) für die Europäische Union und den Europäischen Wirtschaftsraum sowie von der britischen Arzneimittel- und Gesundheitsprodukte-Regulierungsbehörde (MHRA).
Die mehrjährige klinische Entwicklung von HEMGENIX® wurde von uniQure (Nasdaq: QURE) geleitet, und CSL übernahm die Trägerschaft für die klinischen Studien, nachdem das Unternehmen die weltweiten Vermarktungsrechte der Behandlung lizenziert hatte.
Über Hämophilie B
Hämophilie B ist eine lebensbedrohliche, seltene Erkrankung, die durch eine Mutation im F9-Gen verursacht wird und zu niedrigen Werten des funktionellen Blutgerinnungsfaktors IX führt. Menschen mit dieser Erkrankung sind besonders anfällig für Blutungen in Gelenken, Muskeln und inneren Organen, was zu Schmerzen, Schwellungen und Gelenkschäden führt. Aktuelle Behandlungen für mittelschwere bis schwere Hämophilie B umfassen lebenslange prophylaktische Infusionen von Faktor IX, um den niedrigen Spiegel dieses Blutgerinnungsfaktors vorübergehend zu ersetzen oder zu ergänzen.
Über HEMGENIX®
HEMGENIX® ist eine Gentherapie, die die Häufigkeit abnormaler Blutungen bei geeigneten Menschen mit Hämophilie B reduziert, indem sie dem Körper ermöglicht, kontinuierlich Faktor IX – das bei Hämophilie B fehlende Protein – zu produzieren. Es verwendet AAV5, einen nicht-infektiösen viralen Vektor, das sogenannte adeno-assoziierte Virus (AAV). Der AAV5-Vektor transportiert die natürlich vorkommende Padua-Genvariante des Faktor IX (FIX-Padua) zu den Zielzellen in der Leber, wodurch Faktor-IX-Proteine produziert werden, die 5x-8x aktiver sind als normal. Diese genetischen Anweisungen bleiben in den Zielzellen, werden aber in der Regel nicht Teil der eigenen DNA einer Person. Durch die neue genetische Anweisung wird den Zellen ermöglicht, stabile Mengen von Faktor IX zu produzieren.
Die medizinischen Innovationen bei Hämophilie B haben das Leben und die Behandlungsstandards der Patienten erheblich verbessert. Dennoch besteht ein ungedeckter medizinischer Bedarf: Selbst bei lebenslanger prophylaktischer Behandlung können wiederkehrende Blutungen, beispielsweise in den Gelenken, auftreten. Diese können das Gelenk schädigen, zu Verformungen und Schmerzen führen und im Falle einer Hirnblutung tödlich sein. Darüber hinaus verursacht die ständige Angst vor Blutungen weiterhin psychosozialen Stress und körperliche Einschränkungen. Die bisherige lebenslange prophylaktische Behandlung in Form regelmässiger Injektionen bedeutet auch für die meisten Patienten eine Verringerung der Lebensqualität.
Die neue Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B bietet die Möglichkeit, diesen ungedeckten Bedarf anzugehen, indem sie Patienten langfristig von der Last häufiger Infusionen und Blutungsereignisse befreien kann.
Über die zulassungsrelevante HOPE-B-Studie
Die zulassungsrelevante Phase-III-HOPE-B-Studie ist eine laufende, multinationale, offene, einarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von HEMGENIX®. Insgesamt 54 erwachsene Patienten mit Hämophilie B – klassifiziert als mittelschwer bis schwer betroffen –, die eine prophylaktische Faktor-IX-Ersatztherapie benötigten, wurden in eine prospektive, sechsmonatige oder längere Beobachtungsphase eingeschrieben. Während dieser Beobachtungsphase setzten sie ihre aktuelle Standardtherapie zur Ermittlung einer annualisierten Blutungsrate (ABR) fort. Nach der sechsmonatigen Vorlaufphase erhielten die Patienten eine einzelne intravenöse Verabreichung von HEMGENIX® in der Dosis von 2x1013 gc/kg. Patienten wurden nicht von der Studie ausgeschlossen aufgrund vorbestehender neutralisierender Antikörper (NAbs) gegen AAV5.
Insgesamt 54 Patienten erhielten im Rahmen der zulassungsrelevanten Studie eine einzelne Dosis HEMGENIX®, wobei 53 Patienten mindestens 18 Monate Nachbeobachtung abschlossen. Der primäre Endpunkt in der HOPE-B-Studie war die ABR 52 Wochen nach Erreichen eines
stabilen Faktor-IX-Expressionsniveaus (Monate 7 bis 18) im Vergleich zur sechsmonatigen Vorlaufphase. Für diesen Endpunkt wurde die ABR von Monat 7 bis Monat 18 nach der Infusion gemessen, um sicherzustellen, dass der Beobachtungszeitraum eine stabile Faktor-IX-Transgenexpression darstellt. Zu den sekundären Endpunkten gehörte die Bewertung der Faktor-IX-Aktivität.
Die Wirksamkeitsergebnisse 18 Monate nach der Behandlung mit HEMGENIX® zeigten eine Überlegenheit gegenüber der vorherigen kontinuierlichen routinemässigen Faktor-IX-Prophylaxe. Die jährliche Gesamtblutungsrate sank signifikant um 64%und 96% aller Patienten benötigten keine routinemässige Faktor-IX-Prophylaxe mehr.
Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Arzneimittelwirkungen gemeldet und keine Inhibitoren gegen Faktor IX festgestellt.
Langzeitdaten über 36 Monate, die auf der 65. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology (ASH) 2023 vorgestellt wurden, bestätigen weiterhin die potenziell langanhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von HEMGENIX® sowie den anhaltenden Nutzen dieser Behandlung für Menschen, die mit Hämophilie B leben.
Über CSL
CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) ist ein weltweit führendes Biotechnologie-Unternehmen mit einem dynamischen Portfolio lebensrettender Medikamente. Darunter solche zur Behandlung von Hämophilie und Immundefekten, Impfstoffe zur Grippeprävention und Therapien bei Eisenmangel, Dialyse und Nephrologie.
Seit unserem Beginn 1916 haben wir uns von unserem Versprechen leiten lassen, mithilfe neuster Technologien Leben zu retten. Heute liefert CSL – einschliesslich der drei Geschäftseinheiten CSL Behring, CSL Seqirus und CSL Vifor – lebensrettende Produkte in mehr als 100 Länder und beschäftigt 32 000 Mitarbeitende.
Unsere einzigartige Kombination aus kommerzieller Stärke, Fokus auf F&E und betrieblicher Kompetenz ermöglicht es uns, Innovationen zu erkennen, zu entwickeln und auf den Markt zu bringen, damit unsere Patienten ein vollwertiges Leben führen können.
Weitere Information über CSL finden Sie auf www.CSL.com.
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