Gemäss der Verordnung der Europäischen Union über Arzneimittel für seltene Krankheiten (1999) gilt eine Krankheit dann als selten, wenn sie höchstens 5 von 10’000 Personen betrifft. Was zunächst nach wenig klingt, summiert sich in der Masse. Aktuell werden zwischen 7’000 und 8’000 seltene Krankheiten gelistet. Damit sind rund 7 Prozent der Weltbevölkerung betroffen. Allein in der Schweiz wird die Zahl der Patientinnen und Patienten laut BAG auf mehr als eine halbe Million Personen geschätzt.
Der Beitrag von Forschung und Entwicklung
Die Vielfalt der Krankheiten und das fehlende Bewusstsein für sie erschwert Betroffenen dabei den Weg zur Diagnose. Für gewisse seltene und schwere Erkrankungen gibt es entsprechende Tests bei Neugeborenen. Manche seltenen Erkrankungen werden aber erst später festgestellt – häufig nach einem längeren Leidensweg. Die Zeit, bevor der Befund dem eigenen Leiden den richtigen Namen gibt, beschreiben Betroffene und ihre Angehörigen deshalb oftmals als besonders schwer. Denn erst eine Diagnose ermöglicht eine gezielte Therapie.
Die Forschung und Entwicklung im Bereich seltener Erkrankungen bei CSL Behring in Bern konzentriert sich – neben der Erforschung neuer möglicher Wirkstoffkandidaten – unter anderem mit der Entwicklung neuer Tests zur frühzeitigen Diagnose oder erforscht die Wirkung bekannter Wirkstoffe in anderen therapeutischen Bereichen. Gleichzeitig werden bestehende Verabreichungsformen ständig weiterentwickelt, um diese für die Patientinnen und Patienten so angenehm und einfach wie möglich zu gestalten.
In vielen Regionen der Welt wird die pharmazeutische Erforschung und Entwicklung seltener Krankheiten durch die Arzneimittelbehörden spezifisch gefördert. Darüber hinaus führt die Zusammenarbeit mit entsprechenden Zentren und Patientenorganisationen zum besseren gegenseitigen Verständnis der Bedürfnisse und Möglichkeiten. Für CSL Behring ist z.B. der Forschungsstandort im sitem-insel, dem Schweizerischen Institut für translationale und unternehmerische Medizin, und die Nähe zu den universitären Kliniken diesbezüglich von grossem Nutzen.
Bern leuchtet für den Rare Disease Day
Ein weiterer sehr wichtiger Faktor ist das Bewusstsein für die seltenen Erkrankungen. Denn nur wenn die Öffentlichkeit and alle relevanten Akteure die Problematik rund um die seltenen Erkrankungen kennen, können auch spezifische Lösungen erarbeitet werden. Aus diesem Grund erleuchtet CSL Behring am 29. Februar gemeinsam mit Mitarbeitenden und Partnern wie BSC YB, SCB und Thömus das Burgerspital Bern mit selbstproduziertem Strom. Damit reihen wir uns in die weltweite Lichterkette anlässlich des Aktionstags ein und erinnern daran, dass selten eben doch Viele sind.
